Hvad er fordele og ulemper ved genterapi til Hemophilia?

Brug genterapi til hæmofili behandling er på mange måder en lovende mulighed, men det har også nogle ulemper. På pro side, hemophilia er en ideel genetisk sygdom at behandle på denne måde, som det forekommer på grund af en enkelt genetisk defekt. Denne form for behandling kan betragtes som en succes, selv om det resulterer i kun minimale stigninger i koagulationsfaktorer i blodet, da det stadig er en enorm fordel for patienterne. På con side har resultaterne i kliniske undersøgelser med humane forsøgspersoner været inkonsekvent. Der er også risiko for, at patientens krop vil udvikle antistoffer mod de virale vektorer, der anvendes til at levere genetisk materiale til cellerne.

En af de vigtigste fordele ved genterapi til hemophilia er den måde sygdommen opstår. Med hensyn til en genetisk sygdom, det er forholdsvis enkelt, forårsaget af en kendt genetisk defekt, der begrænser kroppens evne til at generere koagulationsfaktorer i blodet. I modsætning til andre genetiske sygdomme, som kan medføre en lang række fejl, hæmofili er relativt let at målrette til genterapi.

En anden grund til, at genterapi for hæmofili er så lovende, at selv minimal succes fra proceduren kan betyde væsentlig forbedring af livskvaliteten for patienterne. I nogle tests, har terapien ført til en lille stigning i koagulationsfaktorer i blodet, et godt stykke under det normale, men den tid, det tog for individets blodet til at størkne faldt betydeligt. Folk, der ser sådanne forbedringer kan være i stand til at gå lange perioder uden supplerende infusioner af clotting faktor.

Genterapi for hæmofili er ikke alle positive, men da resultaterne af behandlingen er temmelig usammenhængende. Mange undersøgelser udført på dyr er blevet gjort, ofte med gode resultater, men det har ikke oversat til lignende resultater hos mennesker. Forskellige metoder til levering via forskellige typer af virale vektorer, samt varierende doser, har ført til blandede resultater, med en konsekvent vellykket behandlingsmetode stadig bevise undvigende.

Fremgangsmåden til behandling er en anden con når det kommer til genterapi til hæmofili. For at få det genetiske materiale til cellerne, er det nødvendigt at knytte det til virus, som derefter sprøjtes ind i kroppen, så de kan invadere disse celler. I nogle tilfælde kan det udløse et immunrespons i patienten. Hans eller hendes krop kan derefter producere antistoffer, som ødelægger de vira, stoppe behandlingen opstår.


© 2019 Zajacperrone.com | Contact us: webmaster# zajacperrone.com